Исследовательский проект «CLIMB-LMBRD2»

 

CLIMB-LMBRD2: Характеристика продольных нарушений походки, вызванных мутациями LMBRD2, с использованием биосвязанных датчиков

​

Каждый ребёнок с LMBRD2 развивается по-своему. У некоторых развиваются трудности при ходьбе, которые со временем усугубляются, другие остаются стабильными. Сегодня мы не можем предсказать, кто будет затронут и как быстро будут прогрессировать симптомы.

​

В чём проблема? Не зная естественного течения болезни, тестирование методов лечения становится невозможным. Как мы можем определить, работает ли лекарство, если не знаем, как болезнь развивалась бы без него?

​

Наше решение: носимые технологии медицинского класса

Вместо того чтобы полагаться исключительно на редкие больничные обследования (которые фиксируют лишь моментальные снимки и не отражают повседневную жизнь), мы используем Syde® — платформу носимых датчиков с регуляторной квалификацией, разработанную компанией SYSNAV специально для клинических испытаний при редких заболеваниях.

​

Почему Syde® революционен:

​

• Первая цифровая конечная точка, квалифицированная Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для измерения эффективности лечения

• 97% точность обнаружения шагов с сантиметровой точностью

• Проверен в клинических испытаниях при мышечной дистрофии Дюшенна

• 90% соблюдение режима пациентами во всех возрастных группах

• Разработан в сотрудничестве с ассоциациями пациентов

 

Как это работает:

​

• Два небольших носимых датчика (на лодыжке и запястье), которые естественно носятся во время повседневной деятельности

• Непрерывный пассивный сбор данных, пока дети живут своей обычной жизнью

• Автоматическая ночная загрузка через стыковочную станцию — никакой нагрузки на семьи

• Измерения в реальных условиях в течение 24 месяцев, а не в искусственных лабораторных условиях

• Конфиденциальность прежде всего: без GPS-отслеживания, без микрофона, без персональных данных

 

Цель: Создать точную карту прогрессирования мобильности каждого ребёнка. Эти данные станут важнейшим ориентиром для оценки любого будущего лечения — не только для участников, но и для всего мирового сообщества LMBRD2.

​

Что мы обнаружим:

• Как быстро снижается мобильность у каждого ребёнка?

• Каковы ранние предупреждающие признаки до серьёзного ухудшения?

• Можем ли мы предсказать, у каких детей есть риск развития спастичности?

• Как трудности при ходьбе коррелируют с качеством жизни и когнитивными способностями?

• Каковы объективные критерии регуляторного класса для измерения эффективности лечения?

 

Французское исследование с глобальным влиянием

Этот проект отслеживает всех французских детей, зарегистрированных в нашей ассоциации. Благодаря дистанционному мониторингу ни одна семья не исключается по географическим причинам.

​

Но влияние выходит далеко за пределы Франции. Данные о естественном течении болезни, которые мы собираем, станут базовым ориентиром для всех пациентов с LMBRD2 по всему миру. Когда семьи в США, Австралии или где-либо ещё спросят «как будет прогрессировать спастичность моего ребёнка?», это исследование даст первые научные ответы. Когда исследователи разработают лечение, эти измерения станут золотым стандартом для его тестирования — независимо от того, где проводится испытание.

Мы строим дорожную карту для глобального сообщества LMBRD2.

​

Почему это стратегически важно

Будущие методы лечения — будь то антисмысловые олигонуклеотиды, генная терапия или другие подходы — потребуют базовых данных для доказательства их эффективности. CLIMB-LMBRD2 создаёт эту основу с точностью регуляторного класса.

​

Без него, даже если завтра появится лечение, у нас не будет валидированных инструментов для его надлежащего тестирования на наших детях. С ним у нас будут квалифицированные EMA конечные точки, готовые к использованию в клинических испытаниях в любой точке мира.

​

Партнёрство: наука встречается с экспертизой

SYSNAV Healthcare привносит проверенные технологии (сертифицированные по ISO9001, ISO13485, ISO27001), уже прошедшие валидацию в испытаниях при редких заболеваниях.

​

Академическая исследовательская группа, специализирующаяся на редких неврологических заболеваниях, обеспечивает научную экспертизу.

​

Семьи LMBRD2 предоставляют важнейшую реальную перспективу, которая делает это исследование осуществимым и значимым.

​

Бюджет: ~10 000 €

• Платформа датчиков Syde® и информационная инфраструктура

• Непрерывный мониторинг в течение 24 месяцев для всех участников

• Экспертный анализ данных и клиническая валидация

• Координация проекта и соответствие нормативным требованиям

• Научная отчётность и публикация

 

Дополнительные расходы, не покрытые бюджетом: Дорожные расходы семей на первоначальные сеансы калибровки и обучения работе с датчиками, дополнительные больничные обследования. Наша ассоциация покрывает эти расходы за счёт ваших пожертвований, чтобы ни одна семья не была исключена.