Projets de Recherche LMBRD2

Nous sommes une association mondiale à but non lucratif.

Nos Projets de Recherche

Pourquoi Financer la Recherche sur LMBRD2 ?

Une Maladie Invisible pour l'Industrie Pharmaceutique
LMBRD2 est une maladie génétique ultra-rare. Pour les grands groupes pharmaceutiques, des maladies aussi rares ne justifient aucun investissement. Pas d'essai clinique financé par l'industrie. Pas de traitement… à moins que nous le créions nous-mêmes.

C'est la réalité brutale des maladies ultra-rares : l'espoir ne viendra pas de l'extérieur. Il viendra de nous.

Sans Recherche, Pas de Progrès
Aujourd'hui, nous ne savons pas :

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• Pourquoi certains enfants développent une spasticité sévère tandis que d'autres non

• À quelle vitesse la maladie progresse

• Quelles fonctions cellulaires sont perturbées

• Quelles molécules pourraient améliorer les symptômes

Sans ces connaissances, aucun traitement n'est possible. On ne peut pas soigner ce que l'on ne comprend pas.

Vos Dons Financent Trois Objectifs Essentiels

🎯 Comprendre la Progression de la Maladie

Établir une cartographie précise de l'évolution des symptômes. Ces données sont indispensables pour mesurer l'efficacité des futurs traitements. Sans connaître l'évolution naturelle, impossible de savoir si un médicament fonctionne.

🔬 Découvrir les Mécanismes Cellulaires

Identifier quelles fonctions sont perturbées dans les neurones. Comprendre la biologie de LMBRD2 est le prérequis de toute approche thérapeutique.

🚀 Préparer les Traitements de Demain

Construire le socle scientifique qui permettra de tester des thérapies innovantes comme les oligonucléotides antisens ou la thérapie génique. Les grandes avancées thérapeutiques se bâtissent sur des années de recherche fondamentale.

Un Modèle qui Fonctionne
D'autres associations de maladies ultra-rares ont suivi avec succès ce chemin : recherche financée par les familles, partenariats académiques, collecte de données, puis développement thérapeutique.

La différence entre l'espoir et la résignation, c'est le financement de la recherche.

Nos Projets en Cours
Découvrez ci-dessous les projets que votre soutien rend possibles. Chacun est une pièce essentielle du puzzle nous rapprochant de réponses concrètes.